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जन्मजात श्रवण हानि की मरम्मत के लिए जीन देने के लिए संशोधित वायरस 'ट्रोजन हॉर्स' के रूप में

Anonim

मानव आंतरिक कान में बाल कोशिकाओं को रोकने के लिए 300 से अधिक आनुवांशिक दोष पाए गए हैं, कान की संवेदी कोशिकाएं ठीक तरह से काम करने से थीं। इसके परिणामस्वरूप गंभीर श्रवण हानि हो सकती है और श्रवण हानि को पूरा करने के लिए भी। हार्वर्ड, बोस्टन में मेडिकल स्कूल में शोधकर्ताओं के साथ, मेडुनी वियना के कान विभाग, नाक और गले के रोगों के लुकास लैंडगेगर, अब पहली बार, एक पशु मॉडल में इस दोष को सुधारने के लिए सफल हुए हैं - एक संशोधित, गैर-रोगजनक एडेनो-जुड़े वायरस (एएनसी 80 एल 65), जिसे क्षतिग्रस्त बाल कोशिकाओं की कार्यक्षमता बहाल करने के लिए जीन देने के लिए "ट्रोजन हॉर्स" के माध्यम से कान में पेश किया जाता है।

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अध्ययन नेचर जर्नल टेक्नोलॉजी के प्रमुख पत्रिका में प्रकाशित किया गया है। लुकास लैंडगेगर मेडुनी वियना में पीएचडी कर रहे हैं और वर्तमान में हार्वर्ड में अपने पाठ्यक्रम के हिस्से के रूप में काम कर रहे हैं।

फिलहाल, ईएनटी विशेषज्ञ जन्मजात श्रवण हानि वाले लोगों की सुनवाई बहाल करने के लिए तकनीकी समाधान के रूप में कोचली प्रत्यारोपण का उपयोग करने में सक्षम हैं। वियना का मेडिकल यूनिवर्सिटी 1 9 77 से कोक्लेयर इम्प्लांट्स के विकास और उपयोग में वैश्विक नेता रहा है, जब दुनिया का पहला मल्टीचैनल कोक्लेयर इम्प्लांट वियना में लगाया गया था। मेडुनी वियना में ईएनटी विभाग के प्रमुख वुल्फगैंग गेस्टोटनर कहते हैं, "हालांकि, उनके बारह इलेक्ट्रोड के साथ इन इलेक्ट्रॉनिक प्रत्यारोपण 100% से अधिक बाल कोशिकाओं को आंतरिक कान में प्रतिस्थापित नहीं कर सकते हैं, जो बहुत अधिक सुनवाई देते हैं।"

एक जीन वेक्टर के रूप में एडिनो-जुड़े वायरस

बच्चों में जन्मजात बहरापन का सबसे आम रूप जीजेबी 2 और जीजेबी 6 के अनुवांशिक उत्परिवर्तन के कारण है। यह उत्परिवर्तन प्रोटीन कनेक्शन 26 को रोकता है, जो आंतरिक कान के सेल परिसर में कोशिकाओं के लिए जिम्मेदार है, ठीक से काम करने से। नतीजतन, कोचली में छोटे बाल ठीक से नहीं होते हैं या ठीक से काम नहीं करते हैं। हालांकि, अब तक कोई भी सफलतापूर्वक काम करने के लिए बाल कोशिकाओं में "मरम्मत जीन" शुरू करने में सफलतापूर्वक कामयाब रहा है। इस और कई अन्य उत्परिवर्तनों को सुधारने का आधार अब पशु मॉडल में बनाया गया है जिसमें गैर-रोगजनक एडेनो-जुड़े वायरस (एएवी) प्रयोगशाला में दोहराया गया है। यह वायरस बाल कोशिकाओं में जीन वेक्टर (वाहक) के रूप में घुसपैठ कर रहा है। आश्चर्य की बात यह थी कि, सिग्नल ट्रांसडक्शन के लिए जिम्मेदार आंतरिक बाल कोशिकाओं के अलावा, 90% बाहरी बाल कोशिकाओं का इलाज करना भी संभव था, जो आंतरिक कान में एक महत्वपूर्ण प्रवर्धन समारोह करते हैं और अब तक लगभग पहुंच योग्य नहीं हैं जीन थेरेपी के लिए। यह एडेनो-जुड़े वायरस का उपयोग पहले से ही यकृत कोशिकाओं और रेटिना में बहाल करने के लिए किया जा रहा है।

एक बार वायरस की कार्यक्षमता शुरुआत में यूशर सिंड्रोम के लिए माउस मॉडल के इलाज में साबित हुई थी, जो दुनिया भर में बहरापन (पैन एट अल। नैट बायोटेक्नोल 2017) का सबसे आम कारण है, वेक्टर की सहनशीलता निर्धारित करने के लिए और अध्ययन की आवश्यकता है, ताकि यह दृष्टिकोण नवजात शिशुओं को जन्मजात सुनवाई के नुकसान के साथ जल्द ही उपलब्ध कराया जा सके।

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कहानी स्रोत:

वियना के मेडिकल यूनिवर्सिटी द्वारा प्रदान की जाने वाली सामग्री। नोट: सामग्री शैली और लंबाई के लिए संपादित किया जा सकता है।


जर्नल संदर्भ :

  1. लुकास डी लैंडगेगर, बिफेंग पैन, चार्ल्स Askew, सारा जे वास्मर, सारा डी ग्लक, एलिस गैल्विन, रूथ टेलर, एंड्रयू फोर्ज, कॉन्स्टेंटिना एम स्टैंकोविक, जेफरी आर होल्ट, लुक एच वेंडेनबर्गे। एक सिंथेटिक एएवी वेक्टर स्तनधारी आंतरिक कान में सुरक्षित और कुशल जीन हस्तांतरण सक्षम बनाता हैप्रकृति जैव प्रौद्योगिकी, 2017; 35 (3): 280 डीओआई: 10.1038 / एनबीटी.3781