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नया मंच जेनेटिक दवाओं की अगली पीढ़ी बनने के लिए तैयार है

Anonim

आशा की एक शहर वैज्ञानिक ने एक जीन-संपादन तकनीक की खोज की है जो आनुवांशिक दोषों को प्रभावी ढंग से और सटीक रूप से सही कर सकती है जो कुछ बीमारियों को कम करती है, जो नई पीढ़ी के अनुवांशिक उपचार के आधार के रूप में नए उपकरण को स्थिति में रखती है।

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सिटी ऑफ होप की सस्वाती चटर्जी, पीएचडी द्वारा खोजी गई यह संपादन मंच, अंत में विरासत में प्राप्त और अधिग्रहित बीमारियों का इलाज करने के लिए उपयोग की जा सकती है।

नए अध्ययन के वरिष्ठ लेखक चटर्जी ने कहा, "हमारा संपादन मंच इस तेजी से बढ़ते क्षेत्र में अनुवांशिक उत्परिवर्तन के सटीक सुधार के लिए एक नया उपकरण प्रदान करता है।" सिटी ऑफ होप में सर्जरी विभाग के प्रोफेसर चटर्जी ने कहा। "आनुवांशिक उत्परिवर्तन को सही करने के लिए एक स्वस्थ जीन के लिए एक उत्परिवर्तित जीन को स्वैप करने के रूप में इसके बारे में सोचें।"

16 जुलाई को नेशनल एकेडमी ऑफ साइंसेज की जर्नल कार्यवाही पत्रिका में प्रकाशित सबूत-ऑफ-अवधारणा अध्ययन, एक आशाजनक नए जीन-संपादन प्लेटफार्म को दिखाता है जिसका अंततः सिकल सेल रोग, हेमोफिलिया जैसी बीमारियों के इलाज के लिए उपयोग किया जा सकता है (एक शर्त है कि चटर्जी ने कहा, खून को खून की क्षमता कम कर देता है) और अन्य अनुवांशिक विकार।

यह जीनोम-एडिटिंग प्लेटफार्म, मानव रक्त और ऊतक के साथ-साथ प्रीक्लिनिकल मॉडल में परीक्षण किया गया है, जो एन्डिनो-जुड़े वायरस (एएवी) के नाम से जाना जाने वाला नंदिसिस-कारण वायरस के परिवार पर आधारित है।

"हालांकि इंसानों में वायरस इंजेक्शन करने से खतरनाक लग सकता है, आबादी का एक बड़ा हिस्सा एएवी को पहले से ही उनके सामान्य जीवन में कोई हानिकारक नतीजे नहीं मिला है।"

चटर्जी के शोध समूह ने एएवी के एक उपसमूह को अलग किया जिसे एएवीएचएससी कहा जाता है, जो मानव रक्त स्टेम कोशिकाओं से निकलती है। टीम ने पाया कि एएवीएचएससी में शरीर में लक्षित कोशिकाओं के नाभिक को सुधारात्मक डीएनए अनुक्रमों को कुशलतापूर्वक वितरित करने की क्षमता है। होमोलॉगस रीकॉम्बिनेशन नामक प्रक्रिया के माध्यम से, ये सुधारात्मक अनुक्रम जीनोम में बीमारी पैदा करने वाले अनुवांशिक उत्परिवर्तनों को प्रतिस्थापित करते हैं। चूंकि उपचारात्मक सुधार जीनोम स्तर पर है, इसलिए इसे आजीवन सुधार करना चाहिए।

चटर्जी ने कहा, "हमने पाया कि एएवीएचएससी आधारित संपादन वैक्टर एक ही प्रशासन के बाद जीनोम को कुशलता से संपादित कर सकते हैं।" "हम आशा करते हैं कि इन गुणों का उपयोग दुनिया भर में अनुवांशिक बीमारियों के इलाज के लिए व्यापक और सुलभ जीनोम संपादन को विकसित करने के लिए किया जाए।"

संपादन प्लेटफार्म वयस्क यकृत और मांसपेशी कोशिकाओं सहित स्टेम कोशिकाओं और परिपक्व कोशिकाओं में कुशलतापूर्वक काम करता है। आशा के शहर में सर्जिकल ओन्कोलॉजी में अध्ययन के सह-लेखक और संगियामोमो फैमिली चेयर यूमेन फोंग, एमडी ने कहा, एएवी के सफल उपयोग में जीन संपादन की दुनिया को बदलने की क्षमता है।

फोंग ने कहा, "हम सिटी ऑफ होप में एक और ऐतिहासिक उपचार के लिए नींव बनाने का प्रयास कर रहे हैं, जैसे हमने सिंथेटिक मानव इंसुलिन के लिए किया था।" "अनुवांशिक बीमारियों के पाठ्यक्रम को बदलने की क्षमता बहुत अधिक है। रक्त स्टेम कोशिकाओं के साथ सही एएवी जोड़ना सटीक दवा, चिकित्सा उपचार के अगले सीमा के लिए एक महत्वपूर्ण तकनीक होने जा रहा है।"

चटर्जी और उनके सहयोगियों के पास अभी भी यह काम करने के लिए बहुत काम है कि यह मंच कैसे काम करता है और इसे चिकित्सीय में विकसित करने के लिए। वे भविष्य के अध्ययनों में इन सवालों को संबोधित करेंगे।

इस साल, चटर्जी को हेमोफिलिया ए के लिए स्थायी इलाज विकसित करने के लिए कैलिफ़ोर्निया इंस्टीट्यूट ऑफ रीजनरेटिव मेडिसिन से $ 2 मिलियन अनुदान मिला।

होप ऑफ होप ने मई 2016 में विशेष रूप से होमोलॉजी मेडिसिन इंक को अग्रणी एएवी जीन संपादन तकनीक का लाइसेंस दिया। चटर्जी होमोलॉजी दवाओं के वैज्ञानिक सह-संस्थापक और कंपनी के वैज्ञानिक सलाहकार बोर्ड की अध्यक्षता में हैं। अनुवांशिक दवा कंपनी मार्च 2018 में सार्वजनिक हो गई। होमोलॉजी दवाएं नोवार्टिस के साथ एक शोध और विकास सहयोग में प्रवेश कर चुकी हैं।

पीएनएएस अध्ययन: "स्टेम सेल-व्युत्पन्न क्लेड एफ एएवी मध्यस्थ उच्च दक्षता होमोलॉगस रीकॉम्बिनेशन-आधारित जीनोम एडिटिंग"

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कहानी स्रोत:

आशा की शहर द्वारा प्रदान की जाने वाली सामग्री। नोट: सामग्री शैली और लंबाई के लिए संपादित किया जा सकता है।


जर्नल संदर्भ :

  1. लौरा जे स्मिथ, जेसन राइट, गैब्रिएला क्लार्क, ताइहर उल-हसन, जियानियांग जिन, अबीगैल फोंग, मनसा चन्द्र, थिया सेंट मार्टिन, हिलर्ड रूबिन, डेविड नोल्टन, जेफ एल। एलसवर्थ, युमान फोंग, काममेमे के। वोंग, ससवती चटर्जी । स्टेम सेल-व्युत्पन्न clade एफ एएवी मध्यस्थ उच्च दक्षता homologous recombination- आधारित जीनोम संपादन मध्यस्थतानेशनल एकेडमी ऑफ साइंसेज की कार्यवाही, 2018; 201802343 डीओआई: 10.1073 / पीएनएएस .1802343115