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आईएसएससी प्रौद्योगिकी का उपयोग कर शोधकर्ताओं ने विट्रो में पारिवारिक एमिलॉयडोसिस का मॉडल किया

Anonim

बोस्टन यूनिवर्सिटी स्कूल ऑफ मेडिसिन (बीयूएसएम) और बोस्टन मेडिकल सेंटर (बीएमसी) के शोधकर्ताओं ने पारिवारिक ट्रैनस्टीरेटिन एमिलॉयडोसिस (एटीटीआर) वाले रोगी से पहली ज्ञात रोग-विशिष्ट प्रेरित प्लुरिपोटेंट स्टेम सेल (आईपीएससी) लाइनें उत्पन्न की हैं। स्टेम सेल रिपोर्ट्स में जो निष्कर्ष निकाले गए हैं, वे आनुवांशिक बीमारियों जैसे पारिवारिक एमिलॉयडोसिस के लिए नए उपचार कर सकते हैं।

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आईपीएससी स्टेम कोशिकाओं का एक रूप है जो त्वचा या रक्त कोशिकाओं से आते हैं जो कोशिकाओं में पुन: प्रोग्राम किए जाते हैं जिनमें शरीर में किसी प्रकार का ऊतक बनने की क्षमता होती है। एटीटीआर एक घातक, ऑटोसॉमल प्रभावशाली प्रोटीन-फोल्डिंग विकार है जो ट्रैनस्टीरेटिन (टीटीआर) जीन में 100 से अधिक विशिष्ट उत्परिवर्तनों में से एक के कारण होता है। एटीटीआर में, प्रोटीन यकृत से निकलता है और लक्ष्य अंगों में फाइब्रिल बनाता है, मुख्य रूप से दिल और परिधीय तंत्रिका तंत्र, इस चिकित्सीय रूप से परिवर्तनीय बीमारी की बहुआयामी जटिलता को डुप्लिकेट करने में सक्षम मॉडल की आवश्यकता को हाइलाइट करता है।

आईपीएससी प्रौद्योगिकी का उपयोग कर शोधकर्ताओं के मुताबिक, सेल लाइनों की स्थापना की जा सकती है जो आनुवांशिक रूप से उस व्यक्ति के समान हैं, जिनसे वे व्युत्पन्न होते हैं, जिससे बीमारी मॉडलिंग और उपन्यास चिकित्सकीय विकास के रोगी के व्यक्तिगत आनुवांशिक संदर्भ में विकास किया जाता है।

इस अध्ययन में, शोधकर्ताओं ने आईपीएससी का उपयोग यकृत कोशिकाओं को उत्पन्न करने के लिए किया जो रोग-विशिष्ट उत्परिवर्ती प्रोटीन के साथ-साथ कार्डियक और न्यूरोनल कोशिकाओं, बीमारी के डाउनस्ट्रीम लक्ष्य ऊतकों को अलग करते हैं। उत्परिवर्ती प्रोटीन के संपर्क में आने पर, हृदय और न्यूरोनल कोशिकाओं ने सामान्य प्रोटीन के संपर्क में आने वाले लोगों की तुलना में तनाव के लक्षण और कोशिका मृत्यु के बढ़ते स्तर को प्रदर्शित किया, जिससे विट्रो में बीमारी के आवश्यक पहलुओं को पुनर्जीवित किया गया। इसके अलावा, उत्परिवर्ती परीक्षणों में परीक्षण किए जा रहे उत्परिवर्ती प्रोटीन के छोटे अणु स्टेबलाइज़र इस मॉडल में प्रभावशीलता दिखाते हैं, इस आईपीएससी-आधारित, रोगी-विशिष्ट इन विट्रो सिस्टम को चिकित्सकीय रणनीतियों का परीक्षण करने के लिए एक मंच के रूप में मान्य करते हैं।

"हमारे काम से पता चलता है कि रोगी स्टेम कोशिकाओं से प्राप्त वंशावली-निर्दिष्ट कोशिकाओं का उपयोग करते हुए, अपेक्षाकृत कम समय में एक जटिल, बहुआयामी आनुवांशिक बीमारी का मॉडल करना संभव है, " जॉर्ज जे। मर्फी, पीएचडी, चिकित्सा के सहायक प्रोफेसर समझाया बीएसयूएम और बीएमसी में हेमेटोलॉजी और ओन्कोलॉजी के अनुभाग और पुनर्जागरण चिकित्सा केंद्र (सीआरईएम) के सह-निदेशक।

"यह एक बड़ी सफलता है जो एटीटीआर एमिलॉयडोसिस के लिए विकसित किए जा रहे उपन्यास लक्षित उपचारों की सुविधा प्रदान करेगी, " बीयूएसएम और बीएमसी में एमिलॉयडोसिस सेंटर के क्लीनिकल डायरेक्टर जॉन बर्क, एमडी ने कहा, जहां इन दुर्लभ बीमारियों का अध्ययन किया गया है 50 साल। "दुनिया भर के मरीजों और परिवार जो इलाज के लिए हमारे पास आते हैं, जल्द ही इस शोध से लाभ उठा सकते हैं।"

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कहानी स्रोत:

बोस्टन विश्वविद्यालय मेडिकल सेंटर द्वारा प्रदान की जाने वाली सामग्री। नोट: सामग्री शैली और लंबाई के लिए संपादित किया जा सकता है।


जर्नल संदर्भ :

  1. एमी लींग, शर्ली के। नाह, व्हिटनी रीड, अत्सुशी इबाता, क्लारिसा एम। कोच, स्टीफानो मोंटी, जोसेफ सी जेनेरियक्स, आर। ल्यूक विस्मान, बेंजामिन वोलोज़िन, लॉरिन एच। कॉनर, जॉन एल। बर्क, डेविड सी। सेल्डिन, गुस्तावो मोस्टोस्लावस्की, डेरेल एन कपास, जॉर्ज जे मर्फी। बहुआयामी, वंशानुगत Transthyretin Amyloidosis के प्रेरित प्लुरिपोटेंट स्टेम सेल मॉडलिंगस्टेम सेल रिपोर्ट, 2013; डीओआई: 10.1016 / जे। Systemcr.2013.10.003